新AAV在脑组织中的积累量比AAV9高40—50倍,AAV9正是FDA批准的婴儿脊髓性肌萎缩疗法的一部分。新AAV覆盖了大脑不同区域高达71%的神经元和92%的星形胶质细胞。在小鼠体内递送的GBA1基因(该基因与戈谢病、路易体痴呆和帕金森病有关)拷贝数是AAV9的30倍,且递送到了整个大脑的大部分细胞。
现在,布罗德研究所团队设计出第一个以人类蛋白质为目标,并到达人源化小鼠大脑的AAV。在治疗由单基因突变引起的神经发育障碍时,这一AAV可能是更好选择。在动物测试中,编码转铁蛋白受体的小鼠基因首先被替换为人类对应基因,研究人员接着将AAV注射到成年小鼠血液中,发现与没有人转铁蛋白受体基因的小鼠相比,其大脑和脊髓中的AAV水平显著升高,这表明该受体正在积极地将AAV运送穿过血脑屏障。
威尼斯下载基因疗法有可能治疗一系列严重的遗传性脑部疾病,目前这些疾病无法治愈,治疗选择也很少。但美国食品和药物管理局(FDA)批准的最常用的包装和递送这些治疗药物至靶细胞的载体——腺相关病毒(AAV)无法有效穿过血脑屏障。几十年来,突破血脑屏障成为一项巨大挑战,阻碍了更安全有效的脑部疾病基因疗法的开发。
这意味着,新AAV进入大脑的水平,远比FDA批准基因治疗中使用的AAV高得多,同时它还到达了大部分重要类型的脑细胞。
129.92MB
查看916.25MB
查看43.2MB
查看581.87MB
查看630.74MB
查看233.65MB
查看534.28MB
查看862.24MB
查看292.16MB
查看497.93MB
查看456.18MB
查看315.85MB
查看733.47MB
查看272.37MB
查看202.17MB
查看684.83MB
查看220.14MB
查看550.63MB
查看179.50MB
查看568.79MB
查看866.17MB
查看961.78MB
查看891.96MB
查看144.34MB
查看584.33MB
查看427.14MB
查看279.32MB
查看377.29MB
查看376.68MB
查看510.36MB
查看309.75MB
查看989.57MB
查看762.40MB
查看257.73MB
查看701.73MB
查看287.25MB
查看537.57MB
查看554.70MB
查看972.81MB
查看537.88MB
查看909.13MB
查看262.10MB
查看120.89MB
查看989.84MB
查看595.59MB
查看900.51MB
查看911.39MB
查看988.70MB
查看894.89MB
查看707.11MB
查看955.17MB
查看175.24MB
查看672.19MB
查看190.52MB
查看148.88MB
查看192.94MB
查看645.79MB
查看621.60MB
查看242.43MB
查看683.20MB
查看439.60MB
查看861.74MB
查看721.52MB
查看792.30MB
查看942.32MB
查看708.35MB
查看227.27MB
查看784.75MB
查看357.29MB
查看423.17MB
查看699.15MB
查看787.80MB
查看562.12MB
查看265.88MB
查看350.87MB
查看629.69MB
查看260.90MB
查看318.77MB
查看619.53MB
查看621.53MB
查看920.71MB
查看587.93MB
查看311.34MB
查看270.36MB
查看666.60MB
查看170.52MB
查看287.90MB
查看213.32MB
查看737.41MB
查看774.24MB
查看841.22MB
查看683.85MB
查看225.28MB
查看392.66MB
查看708.99MB
查看140.58MB
查看944.63MB
查看891.84MB
查看772.70MB
查看111.87MB
查看331.78MB
查看809.59MB
查看843.83MB
查看388.26MB
查看
480 邓州ln
81岁大爷花25元嫖娼💕
2025-06-26 06:37:03 推荐
151 188****1585
警方将公布卖淫嫖娼人员名单?💙
2025-06-26 00:16:18 不推荐
622 152****1196
多名"酒"网红去世:全都不满40岁💝
2025-06-25 13:03:33 推荐
42 职业赛车手
央行原副行长范一飞贪3.86亿受审💠
2025-06-24 11:29:34 推荐